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Una dosis de este medicamento cuesta 2 millones de dólares

Estados Unidos ha dado luz verde al fármaco más caro del mundo para tratar una enfermedad rara. Los próximos avances traerán fármacos a precio de oro

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Puede salvar vidas de niños que nunca superarían su segundo cumpleaños y evitar que queden postrados en una silla de ruedas. Pero este medicamento tan prometedor solo tiene un problema: cuesta 2,1 millones de dólares, un precio no apto para todos los bolsillos, ni siquiera del de los gobiernos. La FDA, la agencia del medicamento estadounidense, ya ha dado luz verde a este nuevo fármaco para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, una enfermedad neurodegenerativa de origen genético tan rara como devastadora.

Y Europa irá después. La EMA, la agencia del medicamento europea, está a punto de terminar su evaluación y tendrá su dictamen en breve, según fuentes de la compañía farmacéutica. Después, cada país deberá autorizar y negociar directamente el precio con el laboratorio. Puede que no cueste los dos millones de dólares, pero será un medicamento de alto coste.

Zolgensma es una terapia génica que promete cambiar el curso de la enfermedad con una única dosis; aunque, por ahora, a precio de oro. Hasta la fecha otros medicamentos para enfermedades raras habían alcanzado sumas desorbitadas, aunque no habían superado la barrera del millón de dólares.

Terapias génicas

El nuevo fármaco de Novartis y AveXis es, además, el primero de una nueva clase de terapias génicas que están por llegar y supondrán un nuevo desafío para muchos gobiernos. Más de sesenta terapias de este tipo podrían salir en el mercado dentro cinco años.

El laboratorio justifica el precio de un producto que ha sido gestado con una inversión millonaria y tras 15 años de investigación. «Es un hito científico. Con una sola dosis cambia la vida del paciente», asegura Alicia Folgueira, directora de AveXis, la unidad de Novartis que ha desarrollado el medicamento. Folguera recuerda que otros tratamientos, aunque son menos costosos, requieren una medicación de por vida que multiplica finalmente el coste. «Con Zolgensma solo necesitamos una dosis por lo que es coste-efectivo», insiste. La directora de AveXis adelanta la posibilidad de estudiar fórmulas de financiación donde la compañía comparta parte del riesgo, como pagar en función de los resultados. «Veremos como lo planteamos», dice a ABC.

En los años 90 se planteaba cómo financiar los primeros tratamientos contra el sida. Hoy un nuevo tratamiento para la hepatitis C puede costar entre 50.000 y 60.000 euros. «La escalada de precios es enorme. Pero la clave está en el valor en salud que aportan», apunta Juan Oliva, profesor de Economía de la Salud de la Universidad de Castilla-La Mancha. A Oliva no le convence el gasto en investigación que argumentan las compañías farmacéuticas. «Cuando vamos a comprar un coche no preguntamos el coste de la inversión, sino las prestaciones que me da el automóvil. Y eso tenemos que exigirle a un medicamento, el valor que nos aporta», dice.

El, por ahora, medicamento más caro del mundo, actúa contra la causa genética de la enfermedad, el gen SMN1. En su forma más grave –la tipo 1– , los niños no superan los dos años de vida y cuando tienen las formas más amables de atrofia muscular espinal (2 y 3) padecen graves problemas de movilidad –algunos no llegan nunca a caminar- y tienen problemas respiratorios y de deglución.

Solo 150 personas en el mundo lo han probado, pero los resultados son tan prometedores que las familias afectadas están «emocionadas» ante el giro que puede dar la enfermedad. «Es un momento histórico. Estamos exultantes por cómo empieza a cambiar el pronóstico de la atrofia muscular espinal», cuenta María Dumont, directora de la Fundación para la Atrofia Muscular Espinal (FundAME). Dumont confía en que el Gobierno español decida financiar el tratamiento.

Desierto terapéutico

Los niños con distrofia solo cuentan con un único fármaco comercializado para mejorar su dolencia. El Ministerio de Sanidad español abrió con su aprobación un horizonte en una enfermedad que hasta entonces era un desierto terapéutico. «En este caso el tratamiento es continuado y la inyección se realiza en la columna vertebral, por lo que no es válido para todos los niños», argumenta Gracia Cattinari, directora médica de FundAME. Este medicamento es menos costoso, pero a largo plazo supone una inversión mayor.

El impacto de los dos tratamientos es mayor cuanto antes se inicie. La ventana de oportunidad terapéutica para todos los pacientes diagnosticados en los primeros días de vida es enorme y, por ello, las asociaciones de pacientes piden que se incluya en el cribado prenatal. Ahora ninguna comunidad autónoma busca esta enfermedad en la popular «prueba del talón» de los recién nacidos. «Cada día cuenta; en los primeros seis meses los niños ya han perdido el 95 por ciento de sus motoneuronas», recuerda Alicia Folgueira. La atención precoz es importante, pero el tratamiento también puede cambiar la enfermedad más allá de los recién nacidos.