La lucha desesperada de los pacientes de fibrosis quística por un fármaco que les salva la vida

La sensación que tiene un enfermo FQ es parecida a la de estar corriendo permanentemente con una mascarilla puesta, una mezcla de ahogo y asfixia en la que no existe la posibilidad de bajarse la mascarilla para tomar aire fresco. Alejandro, sin embargo, se ha podido quitar la mascarilla este verano gracias a un nuevo medicamento (Kaftrio ) cuyos resultados son sorprendentes. Su grave situación le permitió recibirlo en una especie de ensayo clínico («uso compasivo», en el argot médico) y en pocos días vio superar esa sensación constante de ahogamiento y desaparecer las secreciones que acompañan a esta enfermedad. «Es casi como sentir los superpoderes de una persona normal», dice. El «superpoder» del que hablan él y otros enfermos es simplemente respirar.

Esther Quintana , coordinadora de la Unidad de Fibrosis Quística del Virgen del Rocío, que atiende a más de trescientos pacientes, tanto niños como adultos, con fibrosis quística, califica Kaftrio de «una autentica revolución en el tratamiento de la FQ». Se trata —explica esta neumóloga— de «una molécula que incluye tres medicamentos que ha demostrado una gran eficacia en todos los ensayos clínicos que hemos hecho en el hospital destinados a corregir la proteína CFTR que tienen defectuosa estos pacientes y que les provoca un gran deterioro en sus funciones pulmonares».

Quintana añade que ha demostrado una «espectacular mejora en la calidad de vida de los pacientes y una disminución muy notable de las infecciones pulmonares». Esta experta destaca que Kaftrio reduce muchísimo la tos y las secrecciones y reconoce que el Virgen del Rocío se ha esforzad o por proporcionar este fármaco a los pacientes que están en situación crítica «cuya mejoría ha sido notable, saliendo incluso algunos de ellos de la lista de espera de trasplantes», por lo que recomienda su aprobación por Sanidad, como han hecho otros países europeos». Y añade: "

Esta neumóloga cree que los elevados costes de los trasplantes pulmonares para la sanidad pública pueden descompensar el elevado coste de este medicamento, por lo que tampoco es defendible ninguna causa económica para este retraso en su aprobación.

La vida también le ha dado una nueva oportunidad a Nadia , de 13 años. Eva Iglesias , su madre, cuenta que a su hija se le detectó FQ a los 5 años. No tuvo episodios malos hasta hace un par de años, cuando sus pulmones comenzaron a deteriorarse a un ritmo frenético. « Cuando la doctora nos dijo que la niña tenía una capacidad pulmonar del 20 por ciento y que tenía que entrar en lista de espera para el trasplante, se nos vino el mundo encima».

La vida de su hija cambió el 10 de septiembre del año pasado, el día que comenzó a tomar Kaftrio . En una semana, dejó de toser y de tener mocos; y a día de hoy tiene una capacidad pulmonar del 70 por ciento. Ella, como Alejandro, logró salir de la lista de trasplantes y ya se despierta como cualquier niña de su edad, no tosiendo y expectorando durante una hora como hasta hace un año.

Eva Iglesias dice que no entiende que este medicamento no se suministre a todos los enfermos de fibrosis quística y que se tenga que llegar a una situación como la de su hija para que se le facilite por «uso compasivo». « Muchas personas con FQ podrían haber estado disfrutando del verano , tal y como lo ha hecho Nadia», se lamenta.

Alejandro y Nadia evitaron el trasplante pero otras personas con su misma enfermedad no pudieron. La alternativa era la muerte y todos los que la evitaron están muy agradecidos a la generosidad de los donantes. Daniel Garrido, de 32 años, cuenta que llegó el milagro cuando su vida se iba apagando. «Las doctoras iniciaron conmigo el tratamiento de manera experimental, siempre en comunicación con Boston. En Andalucía he sido la primera persona con FQ en tomarlo teniendo una "mutación F508del" y otra de las minoritarias . Y bendito el día. Yo lo llamo milagro. Cuando ya no podía ni comer, porque tenía que parar para respirar, cuando subir a mi dormitorio para acostarme era una odisea, cuando no podía ni ducharme solo porque me asfixiaba, Kaftrio llegó para cambiarme la vida. En una semana desapareció todo. Empecé a sentirme bien, a no estar malo, y lo más importante hacer lo que me apeteciera: disfrutar de mi mujer, de jugar con mi hija, de pasear y con mascarilla, de poder subir a un segundo a visitar a mis padres…Yo digo que es como cuando Goku tomaba las habichuelas mágicas y volvía a la vida».

Daniel permanecía conectado a la máquina de oxígeno las 24 horas del día y logró dejarla. Estaba ya en lista de espera para trasplante y le llamaron el 2 de junio para decirle que había un donante. «Yo tenía pensado decirle al doctor que me sacara de la lista en la siguiente revisión ,el 30 de junio . Aunque aumentó de manera brutal mi capacidad de pulmonar, me tuve que someter al trasplante de los dos pulmones. Pero gracias al tratamiento he llegado al trasplante fuerte y, por este motivo, la recuperación fue en tiempo récord. No entiendo cómo se les pone precio a nuestras vidas y no se aprueba este medicamento por vía de urgencia», se queja.

Rocío Espinosa , madre de Alejandro de 7 años, comenta que siente rabia e impotencia de ver cómo se vuelve a reclamar la aprobación de un medicamento. «Es indignante que tengamos que volver a ‘mendigar’ por un medicamento que va a salvar la vida de muchas personas. Parece mentira que caiga en saco roto todo el apoyo parlamentario que obtuvo el colectivo de FQ. Esa unanimidad de aplausos ¿dónde están ahora? ¿Dónde está el presidente del Gobierno cuando dijo en su intervención en último Congreso Nacional de Fibrosis Quística que iba a poner todo lo que esté a su alcance ? ¿Le digo a mi hijo que cómo se han ido de vacaciones todo ha quedado parado, para que él le explique a su enfermedad que, por favor, se tome unos días de descanso y que no siga su proceso degenerativo?», asegura.

Poner a disposición de forma urgente un medicamento que le da la vuelta a la vida de las personas con FQ es la reclamación que hacen desde la Fundación Española de FQ, junto con la FEFQ, la SEFQ y la AAFQ, tras su aprobación por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en agosto de 2020. Desde esa fecha, países como Portugal, Francia, Italia, Alemania o Reino Unido han aprobado su financiación y son muchos ya los pacientes que han accedido al tratamiento. En España no sucede lo mismo. La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS ) todavía no ha publicado el preceptivo Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) y el colectivo de Fibrosis Quística desconoce cómo se va a afrontar la financiación desde el Ministerio de Sanidad. Se trata de un medicamento caro, como el de otras enfermedaddes pulmonares y oncológicas y ésa puede ser la razón del retraso español respecto a otros países europeos.

Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística, dice que no entiende este retraso. «En todas las reuniones mantenidas nos trasladan el interés por agilizar el trámite , pero la realidad es que en España tenemos un serio problema de acceso a terapias innovadoras y nos estamos quedando a la cola de Europa», dice. Y añade: «Hemos sufrido un retraso de 4 años con el medicamento Orkambi, que beneficiaba a un grupo reducido del colectivo, y ahora llevamos más de un año de retraso respecto a la aprobación europea en el acceso a Kaftrio, que puede cambiar la calidad y esperanza de vida de forma revolucionaria a un 75 por ciento de la población con Fibrosis Quística en España . Esto tiene, para nosotros, un precio muy alto en vidas y en calidad de vida. Es muy urgente que Sanidad agilice al máximo el proceso de negociación con Vertex y que el laboratorio sea sensible a la situación que está viviendo nuestro país, para que todo sea lo más ágil posible y con un acuerdo que resulte sostenible », dice Da Silva.

La mutación F508del es la predominante en las personas con FQ, de ahí que se puedan beneficiar de este tratamiento la gran mayoría de pacientes con FQ. Para celebrar el Día Mundial de la FQ, 8 de septiembre, la FEFQ va a lanzar una exposición de fotografías que irán acompañadas por las cartas que se han recibido. Es la mejor forma de ilustrar el día a día de las personas con FQ y de cómo Kaftrio podría cambiar sus vidas.